Persönliche Gesundheit

Forscher finden targeting seltene form der Mukoviszidose früher verhindert Organschäden bei Frettchen

Ein team von Forschern von der Universität von Iowa, University Medical Center Utrecht und Vertex Pharmaceuticals Incorporated, berichtet, dass die frühere Verwaltung der ein Medikament bereits an Patienten mit einer seltenen form von zystischer Fibrose kann die Vermeidung von Organschäden—zumindest bei Frettchen. In Ihrem Papier veröffentlicht in der Zeitschrift Science Translational Medicine, der die Gruppe beschreibt Ihre Studie über die Auswirkungen der Droge ivacaftor auf Frettchen-Modelle und was Sie fanden. Thomas Ferkol, mit der Washington University School of Medicine geschrieben hat, ein Fokus-Stück auf die Arbeit, die das team in der gleichen Ausgabe.

Zystische Fibrose ist eine genetische Störung, die notorisch führt zu Lungen-Probleme, aber es schädigt auch andere Organe wie Niere, Leber, Bauchspeicheldrüse und Darm. Vor Forschung hat gezeigt, dass Menschen mit zystischer Fibrose haben Probleme mit der Produktion von einem protein namens CFTR—das protein steuert das Verhalten von geladenen Atome in den Zellen machen, dass Flüssigkeiten wie Schweiß, Tränen, Speichel, Schleim und Verdauungs material. Vor Forschung hat gezeigt, dass etwa 10 Prozent der Mukoviszidose-Patienten haben eine G551D-protein-Mangel. Vor Forschung hat auch gefunden, dass das Medikament ivacaftor reduzieren können Lungen-Probleme bei Menschen mit der G551D-protein-Mangel. Für die meisten Patienten, die Behandlung beginnt nach dem ersten Jahr des Lebens. Leider durch die Zeit, die die Störung hat bereits geschädigten Organen in den meisten G551D-Patienten. In dieser neuen Bemühung, die Forscher fanden heraus, dass die Verabreichung von ivacaftor auf solche Patienten kann verhindern, dass viel von diesem organ Schaden—zumindest in der Frettchen-Modelle.

Erfahren Sie mehr über die möglichen Vorteile der Angabe von ivacaftor an Patienten früher, die Forscher entwickelt test Frettchen Embryonen mit der seltenen form von cystischer Fibrose. Sie verwaltet das Medikament zu den Frettchen, während Sie noch im Mutterleib und hat fortgesetzt, es Ihnen zu geben, nachdem Sie geboren wurden.