Persönliche Gesundheit

High-tech-Methode zur eindeutigen gezielte gen-Therapie

Neurowissenschaftler an der Universität Lund in Schweden haben eine neue Technologie entwickelt, die Ingenieuren die Hülle eines virus zu liefern, gen-Therapie, um den genauen Zelltyp im Körper, der behandelt werden muss. Die Forscher glauben, dass die neue Technologie verglichen werden kann, um dramatisch beschleunigen die evolution von Millionen von Jahren auf Wochen.

Einige der neuen und revolutionären Behandlungen, die verwendet wurden, klinisch in den letzten Jahren zur Behandlung von komplexen Krankheiten wie Spinale Muskelatrophie und Enzym-Mangel—basieren auf der Gentherapie.

Mit einer Gentherapie, die das genetische material ist kontrolliert oder verändert mit biologischen Medikamenten. Beispiele sind die gen-Schere CRISPR / Cas9 und die sogenannten CAR-T-Zellen, die verwendet werden, zur Behandlung von verschiedenen Formen von Krebs. Diese Art der Behandlung wird oft hervorgerufen durch eine zunehmende Viren im Labor. Die Viren werden so verändert, dass Sie sind harmlos und können liefern neue genetische material der Körperzellen, der Austausch der beschädigten Genom. Das virus, das eigene Genom, die erforderlich ist, damit es zu verbreiten, wurde komplett entfernt.

In den letzten fünf Jahren, Neurowissenschaftler Tomas Björklund und seine Arbeitsgruppe haben ein Verfahren entwickelt, dass Schneider diese virus Schalen oder virus capsids, so dass Sie erreichen können genau den Zelltyp im Körper, der behandelt werden muss, beispielsweise Nervenzellen. Der Prozess kombiniert eine leistungsstarke computer-Simulationen und die Modellierung mit den neuesten gen-Technologie und die Technologie zur Sequenzierung.

„Dank dieser Technologie können wir studieren, Millionen von neuen virus-Varianten in Zellkultur und Tiermodellen gleichzeitig. Von diesem können wir anschließend erstellen Sie eine computer-simulation, die Konstrukte, die geeignet virus shell für die ausgewählte Anwendung– in diesem Fall die Dopamin-produzierenden Nervenzellen, die für die Behandlung der Parkinson-Krankheit,“ sagt Tomas Björklund, senior lecturer für translationale Neurowissenschaften an der Universität von Lund.

„Sie können dies als dramatisch beschleunigt evolution von Millionen von Jahren auf Wochen. Der Grund, warum wir dies tun können, ist, dass wir studieren jede „generation“ der virus parallel mit allen anderen in der gleichen Nervenzellen. Im Gegensatz zu evolution, wo nur die am besten live an die nächste generation, können wir auch lernen, was macht das virus weniger gut durch diesen Prozess. Dies ist entscheidend beim Bau von computer-Modellen interpretieren, dass alle Informationen“, fährt er Fort.

Mit der neuen Methode haben die Forscher in der Lage gewesen, um deutlich zu reduzieren die Notwendigkeit für Labor-Tiere, wie Millionen von Varianten des gleichen Medikaments untersucht werden, in der gleichen Person. Sie haben auch in der Lage gewesen, sich zu bewegen, wichtige Teile der Studie, die vom Tier auf Zellkulturen von menschlichen Stammzellen.