Ergebnisse einer wegweisenden klinischen Studien-Programms lieferte eine experimentelle Behandlung, die direkt an das Gehirn geben Hoffnung, dass es möglich sein kann, um die Zellen wieder beschädigt bei Parkinson.
Die Multimillionen-Pfund-Studie, finanziert durch die Parkinson-UK, mit Unterstützung von The Cure Parkinson ‚ s Trust und in Zusammenarbeit mit der North Bristol NHS Trust, hat genau zu untersuchen, ob die Steigerung der Ebenen der ein natürlich vorkommendes protein, Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor (GDNF), regenerieren kann sterben Gehirnzellen bei Menschen mit Parkinson und Umgekehrt Ihre Zustand, das ist etwas, was keine bestehende Behandlung tun können.
Um GDNF, der die Gehirnzellen, die es brauchen, ein speziell delivery-system entwickelt wurde. Insgesamt 41 Teilnehmer unterzogen sich die Roboter-assistierte Operation, bei der vier Röhren vorsichtig in Ihre Gehirne, die es erlaubt, GDNF, infundiert werden direkt auf die betroffenen Gehirnregionen, mit höchster Genauigkeit über einen Hafen in der Seite des Kopfes.
Sechs nahmen an der ersten pilot-Studie zur Beurteilung der Sicherheit der Behandlung. Weitere 35 Menschen nahmen in der neun-Monats-Doppel-blind-Studie, wo die Hälfte wurden randomisiert monatlichen Infusionen von GDNF und die andere Hälfte mit placebo-Infusionen. Nach den ersten neun Monaten auf GDNF oder placebo erhielten, hatten alle Teilnehmer die Gelegenheit erhalten, GDNF für weitere neun Monate.
Zwar gab es einige ermutigende Anzeichen von Verbesserungen in den Erhalt der GDNF, enttäuschenderweise gab es keinen signifikanten Unterschied zwischen der aktiven Behandlungsgruppe und denen, die placebo erhielten, auf irgendwelche Bewertungen der Parkinson-Symptome.
Jedoch das Ergebnis von Gehirn-scans zeigten vielversprechende Effekte auf die geschädigten Gehirnzellen.
Alle Teilnehmer haben Gehirn-scans vor Beginn der Studie und nach neun Monaten zu beurteilen, wie gut Ihre Dopamin-produzierenden Gehirnzellen arbeiteten.
Nach neun Monaten gab es keine Veränderung in den scans von denen, die placebo erhielten, in der Erwägung, dass die Gruppe erhalten, die GDNF zeigte eine Verbesserung von 100% in einem wichtigen Bereich des Gehirns betroffen sind, in den Zustand—es bietet Hoffnung, dass die Behandlung wurde angefangen, zu wecken und Wiederherstellung von beschädigten Zellen des Gehirns.
Nach 18 Monaten, wenn alle Teilnehmer erhalten hatte, GDNF, beide Gruppen zeigten moderate bis große Verbesserungen in den Symptomen verglichen, um Ihre Noten, bevor Sie begann die Untersuchung. Dies bietet weitere Ermutigung, dass die Behandlung kann langfristige positive Effekte, sondern weil jeder wusste, dass Sie empfangen wurden die aktiven Behandlung und es gab keine Vergleichsgruppe, diese Verbesserungen müssen mit Vorsicht behandelt werden.
Die Ergebnisse dieser bahnbrechenden Studien, die heute veröffentlicht in Gehirn und die Zeitschrift der Parkinson-Krankheit.
Die Studie bietet auch im kommenden zwei-Teil-Doku-Serie für die BBC Zwei—Parkinson-Medikament-Studie: Ein Wundermittel?
Dr. Alan Whone, Principal Investigator der GDNF-Studie, sagte: „Die räumliche und relative Größe von der Verbesserung der Gehirn-scans über alles, was bisher in den Studien von chirurgisch geliefert Wachstumsfaktor-Behandlungen für Parkinson. Dies stellt einige der überzeugendsten Beweise noch, dass wir ein Mittel haben, um möglicherweise zu wecken und zur Wiederherstellung der Dopamin-Zellen des Gehirns, die allmählich zerstört Parkinson.
„Seinen Ausfall zu produzieren, die gleiche Wirkung auf die Symptome könnten für eine Reihe von Gründen. Kann es sein, dass die Auswirkungen auf die Symptome hinken der Verbesserung der Gehirn-scans, so dass eine längere Doppel-blind-Studie kann produziert haben eine deutlichere Wirkung.
„Es ist auch möglich, dass eine höhere Dosis von GDNF wäre effektiver, oder, dass die Teilnehmer in einem früheren Stadium der Erkrankung reagiert hätten besser.
„Das ist der Grund, warum es unerlässlich ist, um weiterhin Forschung die Erkundung dieser Behandlung weiter GDNF besitzt weiterhin Potenzial zur Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit Parkinson.“
Dr. Arthur Roach, Leiter der Forschung bei Parkinson-UK, sagte: „Während die Ergebnisse nicht eindeutig sind, hat die Studie noch ein voller Erfolg. Es erweitert unser Verständnis der möglichen Effekte von GDNF auf beschädigte Gehirn-Zellen, gezeigt, dass die Bereitstellung eine Therapie in dieser Art und Weise durchführbar ist und dass es möglich ist, liefern Medikamente mit Präzision an das Gehirn.
„Alle beteiligten Partner—darunter das wissenschaftliche team, Unternehmen, Wohlfahrtsverbände und Patienten—werden weiterhin zusammenarbeiten, um mögliche Routen für weitere Studien. Es ist wichtig, dass wir lernen, alles, was wir können aus diesen letzten Prüfungen und wir daran interessiert sind, die Arbeit mit der breiteren Forschungsgemeinschaft und der Menschen, die von Parkinson so, dass in künftigen Studien haben die beste chance auf Erfolg.“
Studie Teilnehmer Tom Phipps, 63, aus Bristol, war die erste person zu Unterziehen, die bahnbrechende Chirurgie. Er sagte:
„Klinische Studien rund um Parkinson sind deshalb so wichtig, weil es ist ein Zustand, der nicht Weg gehen, es sei denn die Menschen tun korrekte Forschung. Als Wissenschaftler mich—ich bin ein Absolvent der biologischen Wissenschaften—ich wollte, beitragen.
„Während des Prozesses bemerkte ich eine Verbesserung meiner Mobilität und Energie, und ich konnte sogar meine Medikamente reduzieren. Da es endete, habe ich langsam erhöht meine Medikamente, aber ich fahre immer noch mein Fahrrad, Graben, meine Zuteilung und Vorsitzender der lokalen Niederlassung von Parkinson ‚ s UK.
„Mein Ergebnis war so positiv, wie ich hätte gewünscht, ich fühle die Studie brachte mir auch einige Zeit verzögert hat den Fortschritt von meinem Zustand.
„Der beste Teil war absolut als Teil einer Gruppe von Menschen, die haben ein ähnliches Ziel—nicht nur das team von Beratern und Krankenschwestern, sondern auch die Teilnehmer.
„Man kann keine Erwartungen haben—Sie können nur Hoffnung haben.“
Professor Steven Gill, führen Neurochirurgen und designer des Geräts, kommentiert: „Diese Studie hat gezeigt, dass wir sicher und immer wieder einzuflößen, Medikamente direkt in Patienten die Gehirne, über Monate oder Jahre durch einen kleinen, implantierten port, die sich durch die Haut hinter dem Ohr. Dies ist ein bedeutender Durchbruch in unserer Fähigkeit zur Behandlung von neurologischen Erkrankungen, wie Parkinson, weil die meisten Medikamente, die möglicherweise funktionieren nicht über die aus dem Blut in das Gehirn durch eine Natürliche Schutzbarriere.
„Selbst bei einer niedrigen Dosis, die wir gesehen haben, Beweise der Patienten eine Verbesserung, das ist unglaublich ermutigend. Jetzt müssen wir den Weg zu einem endgültigen klinischen Studie mit höheren Dosen und diese Arbeit muss dringend die Finanzierung. Ich glaube, dass dieser Ansatz könnte der erste neuro-restaurative Behandlung für Menschen mit Parkinson, das ist natürlich eine sehr aufregende Aussicht.“
Helen Matthews, stellvertretender CEO bei The Cure Parkinson ‚ s Trust, sagte: „Es ist fantastisch zu sehen, diese ermutigenden Ergebnisse. Dies war ein äußerst komplexer Studie geliefert, Dank der Hingabe des gesamten trial-team der Teilnehmer, Forscher, Industrie und Hilfsorganisationen.
„The Cure Parkinson‘ s Trust wurde beteiligt und hat für die GDNF-Geschichte seit 2003 durch das Engagement und die Entschlossenheit der Organisation späten co-Gründer und-Präsident Tom Isaacs.
„Diese Ergebnisse, insbesondere die Gehirn-scans zeigen, dass GDNF, geliefert mit Convection Enhanced Delivery, hat Versprechen als eine mögliche Behandlung zu verlangsamen, zu stoppen oder sogar umzukehren Parkinson. Allerdings ist es entscheidend, wir konzentrieren uns jetzt auf wie zu besten support moving GDNF nach vorne, um zu verstehen, wenn es eine praktikable Behandlung zu potenziell regenerieren Dopamin-Zellen und Auswirkungen auf das Leben von Menschen mit Parkinson.“
Dr. Erich Mohr, Vorsitzender und CEO von MedGenesis, das Biotechnologie-Unternehmen wem gehören GDNF, kommentierte: „Während die Ergebnisse sind nicht so eindeutig gewesen wäre wünschenswert, wenn man etwas genauer hinsieht, gibt es spannende Zeichen der Verheißung für Parkinson.
„Insbesondere, wenn die Werte auf drei der wichtigsten Einschätzungen kombiniert werden—Motorische Reaktion, die Aktivitäten des täglichen Lebens und gute Qualität „auf Zeit—zeigt sich ein hoch signifikanter Unterschied zwischen der Behandlung und placebo-Gruppen. Wir glauben, dass diese experimentellen Parkinson-Krankheit Composite-Reaktion (PDCORE) besser zu erfassen, die volle Wirkung von GDNF und wir arbeiten, um es wissenschaftlich validiert, so dass es verwendet werden kann, in zukünftigen Studien.“
Paul Skinner, General Manager für Neurologische Produkte bei Renishaw, die engineering-Unternehmen, das entwickelt und gebaut, der Gerät, sagte: „Es war ein Privileg, arbeiten neben dem Studium-team und mit den Teilnehmern in dieser ambitionierten Studie.
„Wir sind sehr ermutigt, dass es zu änderungen in den Gehirn-scans, die belegen, dass GDNF wirkt, und dass die Lieferung-system erreichte Präzision Verabreichung von Medikamenten in das Gehirn.
