(HealthDay)—Ein neues Medikament zur Behandlung der meisten Patienten mit cystischer Fibrose wurde genehmigt durch die US Food and Drug Administration.
Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) ist der erste dreifach-Kombinationstherapie zur Verfügung, behandeln Patienten mit den häufigsten zystischen Fibrose-mutation. Listenpreis ist $311,000 ein Jahr, dasselbe als einer der maker ‚ s frühere Behandlungen für die genetische Krankheit.
Trikafta ist zugelassen für Patienten im Alter von 12 und älter, die mindestens eine F508del-mutation im cystic fibrosis transmembrane regulator (CFTR) – gen. Das beinhaltet etwa 90% von Patienten mit cystischer Fibrose, oder rund 27.000 Menschen in den Vereinigten Staaten, nach der FDA.
Es gibt etwa 2.000 bekannten Mutationen des CFTR-Gens, aber der F508del-mutation ist die häufigste. Zystische Fibrose ist das Ergebnis einer mangelhaften protein-verursacht durch die gen-mutation.
Aktuelle Medikamente, die gezielt an den Defekten protein kann verwendet werden zur Behandlung von einigen Patienten, aber viele Patienten haben Mutationen, die reagieren nicht auf jene Behandlungen, die FDA sagte.
Trikafta—von Vertex Pharmaceuticals, Inc.—eine Kombination von drei Medikamenten. Es hilft den Defekten proteins, das durch die CFTR-mutation-Funktion effektiver.
Trikafta die Zulassung stützt sich auf Ergebnisse von zwei klinischen Studien mit 510 Patienten.
Die Studien bewertet, die ein Maß für die Lungenfunktion aufgerufen Prozent vorhergesagt forced expiratory volume in one second (ppFEV1). Es misst, wie viel Luft eine person atmet während einer erzwungenen Atem.
In einer Studie, die Durchschnittliche ppFEV1 bei Patienten, die nahm Trikafta verbessert 13,8% im Vergleich zu diejenigen, die ein placebo. In der zweiten Studie, die Droge erhöhte Durchschnittliche ppFEV1 von 10% im Vergleich zu den Drogen, die tezacaftor/ivacaftor.
Handeln FDA-Kommissar Dr. Ned Sharpless, sagte der Genehmigung war eine Folge der Bemühungen zur Beschleunigung der Entwicklung neuer Therapien für komplexe Krankheiten.
Trikafta Zustimmung macht eine neue „Behandlung zur Verfügung, die meisten Mukoviszidose-Patienten, einschließlich der Jugendlichen, die zuvor keine Optionen und andere geben in der Mukoviszidose-community-Zugriff auf eine zusätzliche wirksame Therapie“, sagte er in einer Agentur Pressemitteilung.
