(HealthDay)—Ruzurgi (amifampridine) Tabletten sind jetzt zugelassen zur Behandlung von Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS) bei Kindern im Alter von 6 bis 17 Jahren, die US-amerikanische Food and Drug Administration angekündigt, gestern.
Ruzurgi ist die erste Behandlung, die genehmigt werden für Kinder mit LEMS. Zulassung des Medikaments in dieser Altersgruppe basiert auf Daten aus kontrollierten Studien und pharmakokinetischen Daten bei Erwachsenen mit LEMS, sowie pharmakokinetischen Modellierung und simulation und Sicherheit von Daten bei Kindern im Alter von 6 bis 17 Jahren, um zu bestimmen, das Dosierungsschema für Kinder mit LEMS.
In einer randomisierten, Doppel-blinden, placebo-kontrollierten Rückzug Studie mit 32 Erwachsenen Patienten, die genommen hatte, Ruzurgi für mindestens drei Monate waren nach dem Zufallsprinzip zugewiesen, weiterhin unter Ruzurgi oder wechseln Sie zu placebo. Patienten, die fortgesetzt Ruzurgi hatte weniger Beeinträchtigung auf einem test-Bewertung der Zeit, die für einen Patienten, zu steigen, von einem Stuhl, gehen von 3 m, und zurück zu dem Stuhl an drei aufeinander folgenden Runden ohne zu stoppen. Patienten‘ die Ergebnisse auf einer selbsteinschätzungsskala für LEMS-bezogene Schwäche zeigten auch größere wahrgenommene Schwäche für Patienten, die wechselte zu placebo erhielten verglichen mit denjenigen, die weiterhin mit Ruzurgi.
Häufigsten berichteten Nebenwirkungen enthalten, Parästhesien, Bauchschmerzen, Verdauungsstörungen, Schwindel, übelkeit und Krampfanfälle.
